Vielä 1960-luvulla kaikki akuuttiin leukemiaan sairastuneet lapset menehtyivät vuoden kuluessa. Eliniän ennuste oli muutamia kuukausia.
Nyt lasten ennuste on huomattavasti kohentunut, mutta aikuisten kohdalla kyse on vieläkin vakavasta sairaudesta. Selviytymiseen vaikuttaa sairastuneen ikä, mutta noin puolet aikuisistakin paranee.
Lapsien akuutit lymfaattiset leukemiat hoituvat usein pelkällä kemoterapialla eli syöpäsolut saadaan tuhottua sytostaateilla.
Kantasoluhoitoon joudutaan turvautumaan vain osalla lapsipotilaista ja kaikkiaan noin 80 prosenttia lapsista toipuu.
Nuorilla ja aikuisilla kantasoluhoitoa tarvitaan useammin. Siinä solusiirteellä tuodaan potilaaseen toimivia valkosoluja, jotka tuhoavat syöpäsoluja.
Geenimanipuloiduilla soluilla syöpää vastaan
Pari vuotta sitten tuli markkinoille geenitekniikkaan perustuva uusi hoitomuoto.
Siinä verestä kerättyihin lymfosyyttivalkosoluihin siirretään virusten kuljettamina ominaisuuksia, jotka saavat verenkiertoon uudelleen palautetut solut tuhoamaan syöpäsoluja.
Nämä tällä tavalla käsitellyt CAR-T-solut on jo otettu hoitomuodoksi, mutta ei aivan ongelmitta. Syöpäsolujen ohella ne tuhoavat terveitäkin soluja, jolloin tuloksena voi olla vakavia sivuvaikutuksia.
Turun yliopistollisen keskussairaalan hematologian yksikön ylilääkäri Maija Itälä-Remeksen mukaan CAR-T-soluhoito on myös kallis.
– Vuosi sitten USAssa markkinoille tullessaan hinta oli noin puoli miljoonaa dollaria. Nyt hinnat ovat tulleet alaspäin ja mennään jossain 300 000 euron tasolla yhden hoidon hintana.
Geenimuokkauksen kehittäneiden yrityksien kanssa voidaan kuitenkin neuvotella tietynlainen takaisinmaksusopimus, mikäli hoito ei tehoakaan. Ylillääkäri Itälä-Remeksen mukaan kyseistä hoitoa tarvitsevia on muutamia vuodessa.
– Tämä potilasryhmä koskee alle 25-vuotiaita lapsia ja nuoria. Heistä ehkä kymmenen potilasta vuodessa tarvitsee tätä hoitoa.
Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea on katsonut, että akuutin lymfaattisen leukemian hoidossa CAR-T-hoito on kustannustehokas, jos tehdään riskinjakosopimus sairaalan ja lääkefirman kesken. Fimean arvion mukaan hoitokustannukset ensimmäisen vuoden aikana kohoavat noin 450 000 euroon.
CAR-T-soluhoidot ollaan aloittamassa Helsingissä ja Turussa tämän vuoden aikana.
Sivuvaikutukset arveluttavat
Seuraavan sukupolven CAR-T-soluja tutkitaan parhaillaan laboratorioissa ja niiden teho on aiempia versioita parempi. Nyt markkinoilla on kaksi kaupallista tuotetta.
Geenimuokatuista soluista on kuitenkin kovin vähän kokemusta ja seuranta-ajat vielä lyhyitä. Ei tiedetä, minkälaisia pitkäaikaisvaikutuksia potilaille hoidosta on.
– Aika lupaavia alustavat tulokset ovat, mutta pitkäaikaistulokset puuttuvat. Käsitellyt solut tuhoavat nyt myös terveitä soluja, Itälä-Remes sanoo.
Miten ihmisen vastustuskykyä hallitseva immunologinen järjestelmä muuttuu, kun sinne siirretään geenimanipuloituja soluja? Tämä epäilyttää tutkijoita.
Tiedetään jo tällä hetkellä, että CAR-T-soluhoito saa tietyt valkosolut katoamaan.
– Voiko tämä vaikuttaa pysyvään parantumiseen syövästä, Itälä-Remes miettii.
Geenimanipuloitujen solujen on myös arvioitu syrjäyttävän kantasoluhoidon, mutta se vienee aikaa. Jo nyt kantasolusiirteitä voidaan saada muiltakin kuin aivan lähiperheen jäseniltä kehittyneiden hylkimisenestolääkkeiden ansiosta.
Infektiot leukemian syynä
Brittiläinen professori Mel Greaves on tutkimuksissaan arvioinut lasten sairastumista leukemiaan. Hänen mukaansa syynä saattaa olla se, että lapset altistuvat liian vähän infektioille alle vuoden ikäisinä.
Liian siistissä kodissa ei ole mikrobeja, jotka kehittäisivät kasvavan lapsen immuunijärjestelmää vastustuskykyisemmäksi.
Kun lapsi myöhemmällä iällä saa näiden mikrobien aiheuttaman infektion, se saattaa Greavesin tutkimuksen mukaan altistaa leukemian puhkeamiselle.
Professori Greaves on kehittämässä pienille lapsille annettavaa mikrobisekoitusta, joka antaisi lapselle riittävän vastustuskyvyn ja torjuisi leukemiaan altistavaa tulehduskierrettä.
Infektioiden roolia eri sairauksien syntymekanismissa on tutkittu pitkään. Niillä voi Maija Itälä-Remeksen mukaan olla oma vaikutuksensa myös syöpien ilmaantumiseen, mutta toistaiseksi vahvat näytöt puuttuvat.
Leukemia eli verisyöpä johtuu luuytimen valkosolujen esiasteiden muuttumisesta pahanlaatuisiksi syöpäsoluiksi. Leukemiassa ei muodostu yksittäistä kasvainta kuten muissa syöpämuodoissa, vaan syöpäsoluja on verenkierrossa ja luuytimessä.
Lisää aihepiiristä:
Kantasoluhoitoja käytetään leukemian lisäksi muidenkin sairauksien hoidossa. Mutta millä ehdoilla ja minkä tautien hoitoon?
Katso Yle Areenasta Akuutin ohjelma "Kohtalokkaat kantasoluhoidot". Parantumattomasti sairaan Annan tarinan voit lukea myös tästä.
Akuutin toimittaja Risto Kuusiston kommentti kantasoluhoidoista on luettavissa tästä. Ja mikäli harkitset kantasolujen luovuttamista, annamme myös vinkit siihen.
Lue myös: